Gentherapien: Die Übernahmewelle rollt an

Die erheblichen klinischen Fortschritte bei gentherapeutischen Verfahren in Richtung marktreife Produkte stossen auf wachsendes Interesse der Pharma- und Biotechindustrie. Im 1. Quartal 2019 wurden bereits drei Übernahmen von Gentherapie-Unternehmen und damit bereits so viele wie im gesamten Jahr 2018 bekanntgegeben.

Roche kaufte Spark Therapeutics für 4,3 Mrd. US-Dollar, Sarepta erwarb die private Myonexus für 165 Mio. US-Dollar und Biogen übernahm Nightstar Therapeutics für 800 Mio. US-Dollar. Mit Hilfe von Gentherapien können einzelne Krankheiten über eine einmalige Behandlung möglicherwei­se geheilt werden. Andere Ansätze verzögern den Krankheitsverlauf über einen langen Zeitraum. Darüber hinaus lassen sich die auf Viren basierenden Gentherapien nach anfänglichen Schwierigkeiten nun effizient herstellen. 

Die neuen Ansätze zeichnen sich durch eine gute Wirksamkeit bei immer besser beherrschbaren Nebenwirkungen aus. Weil diese Mittel bislang unheilbare oder kaum behandelbare Krankheiten an­gehen, verfügen die Entwicklerfirmen nach der Produktzulassung über eine hohe Preissetzungsmacht. 

Primär eingesetzt werden gentherapeutische Verfahren bislang bei seltenen Erberkrankungen, die auf einem oder wenigen Gendefekten basieren. In Zukunft werden auch die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen und Stoffwechselerkrankungen in Angriff genommen.


Wettbewerb nimmt zu

Erst vor kurzem erteilte die amerikanische Gesundheitsbehörde der Gentherapie Zolgensma die Zulassung zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie. Damit führen die Gentherapien ihren Erfolg fort. Denn obwohl das wissenschaftliche Konzept der Gentherapie bis in die 1970er Jahre zurückreicht, wurde die erste Gentherapie in den USA , Kymriah zur Behandlung von Blutkrebs bei Kindern, erst im August 2017 zugelassen. Doch schon im Oktober erfolgte mit dem Wettbewerberprodukt Yescarta die zweite Zulassung und im Dezember 2017 mit Luxturna die dritte.

Luxturna dient zur Behand­lung einer seltenen Erbkrankheit und behebt eine genetisch bedingte Netzhautdegeneration (RPE65-Mutation), die zur Erblindung führt. Diese Durchbrüche zeigen das Potenzial der Genthe­rapie: Ein defektes Gen durch ein intaktes Gen ersetzen oder Abwehrzellen wieder das Erkennen von Tumoren ermöglichen. 


Langzeitstudien erforderlich

Heute gibt es über 100 klinische Studien, viele davon für Erbkrankheiten wie Hä­mophilie,  aber auch für viele Krebsarten und sogar für Krankheiten wie Parkinson. Aller­dings bestehen nach wie vor noch viele Fragen bezüglich möglicher Nebenwirkungen und wie lange der Erfolg anhält. Dazu sind Lang­zeitstudien nötig, ehe der Ansatz in die Breite gehen kann. Dennoch ist das Feld nun etabliert und in der Praxis angekommen. Auch in unseren Portfolios sind bereits einige Firmen enthalten, die Gentherapien anbieten und entwickeln. Zukünftig wird dieser Anteil noch wichtiger werden.

 

Dieser Beitrag stammt von Dr. Christian Lach, Portfoliomanager Healthcare Funds & Mandates, Bellevue Asset Management.